Avance científico: inyectan ADN editado a hombre con enfermedad mortal

Brian Madeux, de 44 años, podría cambiar para siempre el tratamiento genético de padecimientos que hasta ahora son incurables. (Foto: Infobae)

Brian Madeux, de 44 años, podría cambiar para siempre el tratamiento genético de padecimientos que hasta ahora son incurables. (Foto: Infobae)

Científicos de Estados Unidos completaron un nuevo tratamiento en un paciente con una enfermedad mortal y buscan modificar su genoma humano con la intención de curar su trastorno genético.

Un grupo de investigadores del UCSF Benioff Children's Hospital en Oakland completó un nuevo tratamiento en un paciente con una enfermedad mortal y buscan modificar su genoma humano con la intención de curar su trastorno genético.

El paciente recibe su primera terapia. (Foto:www.childrenhospitaloakland.com)
El paciente recibe su primera terapia. (Foto:www.childrenhospitaloakland.com)

Se trata del primer procedimiento de edición de un gen dentro de un cuerpo humano vivo. Desde hace varios años, científicos en todo el mundo vienen trabajando en varios niveles dentro de la terapia genética, donde buscan modificar genes en un laboratorio antes de volverlos a incorporar a un ser humano.

Por ello, el avance científico realizado en el paciente estadounidense Brian Madeux, de 44 años, podría cambiar para siempre el tratamiento genético de padecimientos que hasta ahora son incurables.

Los científicos buscan modificar su genoma humano con la intención de curar su trastorno genético.
Los científicos buscan modificar su genoma humano con la intención de curar su trastorno genético.

Madeux, que sufre un raro trastorno metabólico llamado Síndrome de Hunter, recibió un tipo de medicamento vía intravenosa, el cual contiene miles de millones de copias de un gen corrector que está unido a una herramienta genética que es capaz de modificar su ADN.

Esta herramienta es conocida como 'Zinc Finger Nucleases' y es anterior a CRISPR. Su trabajo consiste en cortar el ADN en el lugar correcto, como si fuese una "tijera molecular", eliminar el gen responsable del padecimiento e insertar el gen correctivo. Las instrucciones de todo este complejo procedimiento están codificadas en un virus que fue modificado para dirigirse al hígado del paciente.

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¿Cuál es la enfermedad?

El Síndrome de Hunter es causado por una enzima faltante o en mal funcionamiento. Esto ocasiona que el cuerpo de Madeux no pueda descomponer ciertos carbohidratos, que luego se acumulan y causan daño. Ese problema puede producir un aumento en el tamaño de la cabeza y el hígado, pérdida de la audición, rigidez de las articulaciones, dificultad para respirar e incluso problemas mentales. Lamentablemente, al día de hoy no existe una cura y su tratamiento consiste en terapias enzimáticas cada semana.

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*Tomado de Infobae 

19 de noviembre de 2017, 11:11

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