Medicamentos huérfanos son la esperanza a las enfermedades raras

Una investigadora en su laboratorio. El trabajo conlos denominados "medicamentos huérfanos" permite albergar esperanzas a los afectados de enfermedades raras. (Foto: EFE)

Una investigadora en su laboratorio. El trabajo conlos denominados "medicamentos huérfanos" permite albergar esperanzas a los afectados de enfermedades raras. (Foto: EFE)

Los "medicamentos huérfanos" son fármacos que sirven para tratar las enfermedades raras. El escaso número de pacientes afectados por esas patologías hace que la investigación resulte poco atractiva para las compañías farmacéuticas.

El 28 de febrero se conmemora el día mundial de las enfermedades raras, unas patologías que, en su conjunto, afectan al 6 u 8 por ciento de la población mundial, según datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

Esta entidad explica que este tipo de patologías poco frecuentes son, en su mayor parte, crónicas y degenerativas. Asimismo, señala que el 65% de estas enfermedades son graves e invalidantes y se caracterizan por tener un comienzo precoz, pues dos de cada tres aparecen antes de los dos años; por presentar dolores crónicos, algo que experimenta uno de cada cinco enfermos; y por un posible desarrollo de déficit motor, sensorial o intelectual.

“En casi la mitad de los casos el pronóstico vital está en juego, ya que a las enfermedades raras se les atribuye el 35% de las muertes antes de un año; el 10% entre 1 y 5 años; y el 12% entre los 5 y 15 años”.

Uno de los principales problemas a los que se enfrentan algunas de las personas afectadas por este tipo de dolencias es la inexistencia de un tratamiento específico. Por ello, distintas instituciones tratan de incentivar la investigación en materia de fármacos específicos para este tipo de patologías, que son denominados "medicamentos huérfanos".

26 de febrero de 2014, 15:02

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